首款国产渐冻症药完成二期临床，蔡磊牵线研发，有望明年上市

蔡磊又等来一个好消息。这回不是“渐冻症”被攻克，而是一款国产新药，正一步步逼近上市。

7月17日，北京天坛医院团队与国内药企合作研发的渐冻症药物，完成了二期临床试验，首批临床数据登上了《自然·医学》。这款药针对的是SOD1基因突变型渐冻症，约覆盖10%的患者。而它的诞生，背后有一根关键的线——蔡磊本人牵线搭桥，把研发企业推荐给了天坛医院。

目前国内只有两款进口渐冻症药物，作用仅限于延缓病程，无法逆转。而这款国产新药的治疗逻辑，简单说就是“封印”SOD1基因，从源头掐断致病蛋白的生成。首批6位患者用药240天后，脑脊液中的坏蛋白水平下降了56%到69%，血液中的神经损伤标志物也降低了一半以上，病情基本被按下了暂停键。

更值得关注的是，这是一款小干扰核糖核酸药物，理论上有效期更长，半年甚至一年以上打一针即可。纯国产原研，意味着未来在价格上会比进口药更有优势。明年有望上市，届时将成为我国首款完全自主设计的SOD1基因突变型渐冻症药物。

不过，命运总爱开玩笑。蔡磊本人并不属于SOD1基因突变型，无法从这款药中直接受益。但天坛医院同时在推进十多项渐冻症临床试验，其中一款针对病因不明的散发型渐冻症国产新药，已有患者用药后病情停止发展，甚至出现逆转。

专家们说，眼下的共同目标，是未来把渐冻症彻底变成像高血压一样的慢性病——患者只需长期规律用药，就能稳定控制病情，不再被大幅影响寿命和生活质量。这听起来像科幻，但一步步走下来，距离正在缩短。